SALUD

Los responsables del fármaco que el consejero niega a Izan: "Los avances no se pueden banalizar"

La compañía PTC Therapeutics defiende los efectos del medicamento y ha trasladado sus preocupaciones al Ministerio de Sanidad.

El consejero de Salud del Gobierno de Navarra, Fernando Domínguez, junto a la familia de Izan, el niño tudelano afetado por la enfermedad rara conocida como síndrome de Duchenne para la que reclaman una medicación. ARCHIVO
El consejero de Salud del Gobierno de Navarra, Fernando Domínguez, junto a la familia de Izan, el niño tudelano afetado por la enfermedad rara conocida como síndrome de Duchenne para la que reclaman una medicación. ARCHIVO  

La compañía PTC Therapeutics, responsable del medicamento Ataluren que el departamento de Sanidad del Gobierno foral deniega para tratar al niño tudelano Izan, ha criticado las "descalificaciones directas" del propio departamento a su producto negando cualquier efecto positivo.

La farmacéutica, a través de un comunicado, ha asegurado que comprende la posición de los padres del menor y respeta los argumentos expresados por las autoridades sanitarias.

Aún así aseguran no poder compartir "determinadas afirmaciones imprecisas o que no se corresponden con la realidad". Por ello rechazan "descalificaciones directas del medicamento negando cualquier efecto positivo y, por supuesto, que se descarten por anticipado los resultados de estudios clínicos en marcha con el fármaco cuyas conclusiones no se conocerán hasta 2021".

PTC Therapeutics comparte con las autoridades que el debate sobre la aprobación del medicamento solicitado a través del procedimiento de 'Uso de medicamentos en situaciones especiales' debe considerarse "bajo estrictos criterios técnicos".

La compañía pone en valor su disposición a facilitar toda la información disponible en cada momento y recalca que "es importante destacar que el medicamento está indicado para una patología especialmente compleja tanto en su abordaje como en el planteamiento de los estudios clínicos y la interpretación de los datos y los avances conseguidos no puede ser banalizada".

El medicamento Ataluren fue desarrollado para tratar a un pequeño grupo de pacientes afectados con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), en concreto a aquellos pacientes mayores de 5 años con dicha distrofia muscular producida por una mutación sin sentido (nonsense mutation-nmDMD).

En PTC Therapeutics se muestran "plenamente convencidos de la eficacia del medicamento" por los datos ya presentados y evaluados por la Agencia Europea del Medicamento y por los indicadores que obtienen con datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual "que continúan confirmando la eficacia y seguridad del medicamento."

Por esta convicción, asegura en su texto PTC Therapeutics, la compañía sigue invirtiendo en nuevos trabajos para seguir obteniendo datos que permitan avanzar en la mejora del abordaje de esta patología.

La compañía mantiene la discreción que corresponde a este tipo de proceso y, en este sentido, cree también que "deberían evitarse declaraciones que puedan distorsionar la interpretación de los datos y de la adecuación de cada tratamiento, puesto que estas deberían responder exclusivamente a criterios técnicos".

APROBADO DE MANERA CONDICIONAL

Así explican que Ataluren fue aprobado de manera condicional por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en el 2014. "Una aprobación condicional no es un aprobado de menor grado, sino una aprobación que se utiliza en patologías heterogéneas, para las cuales se necesita demostrar la eficacia en pacientes con situaciones clínicas muy diferentes", detallan.

En este sentido, explican que la aprobación de manera condicional sólo se concede si el beneficio de la disponibilidad inmediata del medicamento para los pacientes es mayor que el riesgo de que se requieran datos adicionales y además viene acompañada de la generación de datos adicionales de eficacia y seguridad después de la autorización, a plazos acordados.

Tras la aprobación del 2014, la EMA confirmó la autorización mediante su renovación anual, considerando que la relación beneficio/riesgo de Ataluren en el tratamiento de pacientes Duchenne, con la mutación sin sentido en pacientes mayores de 5 años, seguía siendo positiva y debía estar disponible para todos los pacientes europeos para los que estuviera indicado.

REUNIÓN CON EL CONSEJERO DOMÍNGUEZ

En julio del 2018, la indicación fue ampliada para el tratamiento de niños mayores de 2 años como reflejo de la necesidad de un tratamiento temprano. Según los recientes datos publicados y dado el carácter degenerativo de la enfermedad y su comienzo temprano, "cuanto antes se empiece el tratamiento con Ataluren, mayor se espera que sea el beneficio a largo plazo".

Por ello PTC Therapeutics se reafirma en su compromiso con la investigación en enfermedades raras y en su esfuerzo por contribuir a aportar nuevas opciones terapéuticas capaces de mejorar la salud y la calidad de vida de pacientes y familiares afectados por este tipo de patologías.

La compañía ha adelantado que va a mantener una reunión "próximamente" con el consejero de Salud de Navarra, Fernando Domínguez, y que ya ha trasladado sus preocupaciones al Ministerio de Sanidad.


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