• miércoles, 17 de agosto de 2022
  • Actualizado 11:40
 
 

SALUD

Investigadores en Navarra crean una estrategia que mejora los síntomas de porfiria aguda

La porfiria aguda intermitente es una enfermedad que provoca ataques agudos de fatiga severa, dolor abdominal, náuseas y, en ocasiones, problemas de movilidad.

Investigadores que han participado en el estudio de porfiria aguda intermitente en el CIMA. CEDIDA
Investigadores que han participado en el estudio de porfiria aguda intermitente en el CIMA. CEDIDA

Investigadores del Cima Universidad de Navarra han desarrollado una estrategia que reduce con mayor eficacia los síntomas de la porfiria aguda intermitente en modelos animales.

La porfiria aguda intermitente es una enfermedad que provoca ataques agudos de fatiga severa, dolor abdominal, náuseas y, en ocasiones, problemas de movilidad, informa este centro en un comunicado en el que añade que se sabe que está causada por una deficiencia hepática.

Su trabajo ha consistido en "fusionar una versión normal de la proteína defectuosa en esta enfermedad (PBGD) con una molécula muy común en nuestra sangre, la apolipoproteína (ApoAI), que se encarga de transportarla al hígado y al cerebro. Al administrar esta combinación en modelos de ratón con porfiria confirmamos que restaura su déficit en el hígado y protege de la acumulación de metabolitos tóxicos. Como consecuencia, reduce el dolor y la neuropatía, síntomas característicos de esta enfermedad”.

Así lo afirman Karol Córdoba y Daniel Jericó, investigadores predoctorales del Programa de Hepatología del Cima y dos de los primeros autores del estudio.

Esta terapia, según explican, tiene la ventaja de que se administra fácilmente por vía subcutánea (similar a la inyección de insulina), actúa en pocas horas y mantiene la eficacia tras administraciones repetidas en modelos experimentales.

“Además, la fusión de ambas moléculas prolonga la permanencia de la proteína terapéutica en la sangre y aumenta su expresión en el hígado y el cerebro durante más de un mes. Estas características resultan muy atractivas para reducir los síntomas tanto de la porfiria como de otras enfermedades que afectan al hígado y sistema nervioso central”, apunta Antonio Fontanellas, director del Laboratorio de Porfirias Agudas del Cima e investigador del CIBER en Enfermedades Hepáticas y Digestivas (CIBEREHD).

Para desarrollar esta estrategia, los investigadores del Cima diseñaron, en colaboración con la empresa Moderna Therapeutics, mensajeros de ARN que son transportados al hígado en pequeñas gotas de grasa solubles en agua (nanolípidos) donde producen la proteína terapéutica.

Según explica Fontanellas, en su laboratorio han demostrado "la eficacia y seguridad de estos ARNm en varios modelos de porfiria aguda en ratones y animales grandes".

En ensayos posteriores comprobaron que la proteína conjugada con ApoAI es más estable que la proteína no conjugada en el hígado y puede prolongar el tiempo de protección contra ataques agudos en el ratón porfírico. Estos resultados abren la puerta a una nueva línea de investigación para aumentar los efectos terapéuticos de los fármacos al fusionarlos con la ApoAI.

El abordaje de este trabajo, codirigido por los doctores Pedro Berraondo y Antonio Fontanellas se ha llevado a cabo por un equipo multidisciplinar del Cima, la Universidad de Navarra, la Clínica Universidad de Navarra y la Unidad de Proteómica del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC).


  • Los comentarios que falten el respeto y que no se ciñan al tema de la noticia, podrán ser eliminados.
  • Cada usuario será el único responsable de sus comentarios.
Investigadores en Navarra crean una estrategia que mejora los síntomas de porfiria aguda