INVESTIGACIÓN

Se inicia en Navarra el ensayo con una terapia contra una enfermedad hepática potencionalmente mortal

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) ha autorizado el inicio del ensayo clínico de una farmacéutica y una empresa de biotecnología

Cima Universidad de Navarra. UNAV
Cima Universidad de Navarra. UNAV

La compañía farmacéutica Pfizer Inc y la empresa biotecnológica Vivet Therapeutics (“Vivet”) han recibido autorización para iniciar un ensayo clínico de enfermedad de Wilson con terapia génica originada en el Cima Universidad de Navarra.

Las dos instituciones han anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA) ha aprobado la solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) de Vivet para el estudio GATEWAY. Se trata de un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa la eficacia del vector de terapia génica patentado por Vivet, VTX-801, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, una enfermedad hepática poco común y potencialmente mortal. VTX-801 es un fármaco desarrollado en el Cima con tecnología licenciada a Vivet en 2016.

“Este es un hito muy importante para la comunidad de pacientes con la enfermedad de Wilson para quienes VTX-801 puede ofrecer un importante beneficio terapéutico. El objetivo es restaurar el correcto metabolismo del cobre. El ensayo clínico GATEWAY analizará biomarcadores relevantes para evaluar la restauración fisiológica de la eliminación y el transporte de cobre en los pacientes. Esperamos que llegue a la clínica a principios de 2021", afirma Jean-Philippe Combal, director ejecutivo y cofundador de Vivet.

Según explica la Dra. Gloria González Aseguinolaza, investigadora del Cima y cofundadora de Vivet, “VTX-801 es un nuevo vector de terapia génica que está basado en virus adenoasociados (AAV) y diseñado para administrar una versión miniaturizada de la proteína ATP7B. Esta proteína revierte la patología hepática y reduce la acumulación de cobre en hígado y en cerebro en un modelo de ratón de enfermedad de Wilson”.

ACUERDO DE PRODUCCIÓN

En marzo de 2019, se anunció que Pfizer obtuvo una participación minoritaria en Vivet y se aseguraba una opción exclusiva para adquirir todas las acciones en circulación. En septiembre de 2020, Vivet y Pfizer anunciaron la firma de un acuerdo para la producción por parte de Pfizer del vector VTX-801 para el ensayo clínico GATEWAY.

"La aprobación de la FDA del IND de Vivet marca un hito importante para el programa VTX-801, que creemos tiene el potencial de convertirse en una terapia transformadora para las personas con la enfermedad de Wilson", dijo Seng Cheng, director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer. "Pfizer ha comenzado a fabricar material clínico para el estudio GATEWAY y espera con interés el inicio del estudio".

“Este IND es un reconocimiento a la experiencia del equipo de investigación de Vivet dirigido por nuestra CSO y cofundadora, la Dra. Gloria González-Aseguinolaza, gracias a las colaboraciones mantenidas con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (entidad titular del Cima Universidad de Navarra), y un equipo de desarrollo experimentado de Vivet. Creemos que nuestra experiencia en desarrollo global, junto con nuestra colaboración con Pfizer, nos coloca en una posición sólida para ejecutar rápidamente y acercar esta terapia potencialmente transformadora a pacientes con necesidades médicas no satisfechas”, agregó Jean-Philippe Combal.


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